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年4月3日，美国食品和药物管理局(FDA)批准luspatercept-aamt（REBLOZYL，CelgeneCorporation）用于治疗红细胞生成刺激剂失败且需要2个或更多红细胞(RBC)单位的贫血症患者在8周内具有环状铁粒幼细胞(MDS-RS)或具有环状铁粒幼细胞和血小板增多症的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤(MDS/MPN-RS-T)的极低至中危骨髓增生异常综合征成年患者。
MEDALIST试验(NCT)证明了有效性，这是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，在名具有修订国际预后评分系统的极低、低或中危骨髓增生异常综合征患者中进行，这些患者有环形铁粒幼细胞并且需要输注RBC（8周内2个或更多RBC单位）。患者按2:1随机分配至luspatercept-aamt或安慰剂。所有患者都接受了最好的支持治疗，其中包括RBC输血。
MDS-RS和MDS-RS-T的主要疗效终点是不依赖RBC输血(RBC-TI)的患者比例，定义为在第1周和第1周之间的任何连续8周期间没有任何RBC输血。24.
在接受luspatercept-aamt的名患者中，58名（37.9%，95%置信区间[CI]30.2,46.1）是RBC-TI至少8周，而10名患者（13.2%，95%CI6.5,22.9）)接受安慰剂的患者（治疗差异24.6%（95%CI14.5,34.6；p0.。）
luspatercept-aamt最常见(10%)的不良反应是疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛、关节痛、头晕/眩晕、恶心、腹泻、咳嗽、腹痛、呼吸困难和过敏。
luspatercept-aamt的推荐起始剂量为1mg/kg，每3周一次皮下注射。每次给药前检查血红蛋白结果。
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